퇴행성 신경질환/희귀질환 등을 표적하는 유전자 치료제
Codon/promoter 최적화를 통한 효율 증대
01세포/조직 특이적으로 전달되는 AAV 사용
02단회 투여 및 장기간 효과 지속
03유전자치료제의 핵심은 유전자가 목표 조직으로 안전하게 도달하는 것입니다.
유전자치료세시장의 성장에 따라 요구되고 있는 조직 특이적인 AAV capsid의 수요를 CARE™를 통하여 충족시킬 것입니다.
3.44x1010의 다양성을 가진 Capsid library의 확보
01Machine learning 을 통한
Capsid engineering (InsightMiner™)
AAV vector design 및 AAV library 생산기술의 확보로
screening 효율 개선
Capsid protein library 확보
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