퇴행성 신경질환/희귀질환 등을 표적하는 유전자 치료제
Codon/promoter 최적화를 통한 효율 증대
01세포/조직 특이적으로 전달되는 자체개발
AAV 벡터 개발 채택
자체 공정개발실 통한
process & analytical development
유전자치료제의 핵심은 유전자가 목표 조직으로 안전하게 도달하는 것입니다.
유전자치료세시장의 성장에 따라 요구되고 있는 조직 특이적인 AAV capsid의 수요를 CARE™를 통하여 충족시킬 것입니다.
Directed evolution: 1012 내외의 다양성을 가진 Capsid library의 확보
01Rational design: InsightMiner™
02SOP에 기반한 AAV library 생산기술 확보
03XOB-031 등 60여개 벡터 후보물질 확보
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