AAV 플랫폼
✓ beyond random libraries
✓ In-silico prediction system
제닉스큐어는 독자 개발한 인공지능(AI) 시스템인 InsightMiner™ 를 기반으로 야생형 AAV 고유의 장점인 tropism의 확장은 물론, 임상적 위험을 덜어줄 수 있는
새로운 AAV capsid를 개발하는 AAV플랫폼 기술을 가지고 있습니다.
InsightMiner™는 전통적인 random library 방식의 AAV 엔지니어링 기술이 가지는 몇 가지 한계를 성공적으로 극복할 수 있도록 설계되었습니다.
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인간 적합성 강화
동물 실험에서 기능하는 capsid가 인간에도 문제없이 translate되도록 인간 임상 중심의 training set으로 학습되었습니다.
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모든 viral strain의 진화 학습
AAV 변이체에만 국한된 기존 개발 방식과 달리, InsightMiner™는 알려진 모든 바이러스 변이체의 진화를 training set으로 하였기 때문에 삽입 혹은 치환 서열의 원천이 AAV 변이체에 국한되지 않습니다.
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개발비용 및 소요시간의 혁신
글로벌 경쟁기업의 rational design 혹은 directed evolution 방식 등은 업데이트된 AAV라이브러리를 직접 동물에 투여하는 하나의 round를 수년에 걸쳐 수십~수백회 반복, 하나의 lead capsid를 확보하는 과정입니다. ‘AI 스크리닝’의 개념을 적용한 InsightMiner™는 이 모든 과정을 skip하여 바로 lead capsid를 확보하는 혁신에 도전하고 있습니다.
제닉스큐어의 Gen2X capsid 중 CNS 타깃 lead capsid는 XOB031과 그 변이체들이며 주요 실험 데이터는 다음과 같습니다.
