‘2025 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)’ 참가,

‘Engineering Next-Generation AAV Vectors for Enhanced ALS Therapy’ 연구 결과 발표

제닉스큐어(GENIXCURE, 대표 문홍성)는 지난 5월 13일부터 17일까지 미국 뉴올리언스에서 열린 ‘2025 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2025)’에 참가해, 포스터 발표를 통해 자사의 핵심 기술인 ‘Engineering Next-Generation AAV Vectors for Enhanced ALS Therapy’ 성과를 소개했다.

제닉스큐어는 이번 발표에서 ALS(근위축성 측삭경화증) 유전자 치료제 개발을 위한 차세대 AAV 벡터 ‘GenC1’와 ‘GenC2’의 축삭 재생(axon regrowth) 및 운동 기능 향상 효과를 중점적으로 소개하였다. 두 벡터는 자사의 독자적인 CARE 시스템을 기반으로 설계되었으며, hSTMN2 유전자를 보다 효과적이고 안정적으로 전달함으로써 ALS 치료 효율을 크게 향상시킬 수 있는 가능성을 제시하였다. 

특히 이번 포스터 발표는 글로벌 제약사 및 바이오텍 기업들이 주목하며 큰 관심을 보였다. 또한, ALS 연구 경험 보유한 교수 등 유전자 치료제 분야의 저명한 연구자들이 참여해 해당 연구의 잠재력을 높이 평가하였다.

제닉스큐어의 김종완 부사장은 “이번 ASGCT 발표는 당사의 혁신적인 AAV 플랫폼 기술이 희귀질환과 같은 난치성 질환 치료에 있어 글로벌 시장에서 경쟁력을 확보하고 있음을 보여주는 기회”라며, “앞으로도 국제 학회를 통해 연구의 신뢰성을 높이고 글로벌 파트너십 기회를 확장해 나갈 계획”이라고 말했다. 

ASGCT는 미국을 비롯해 전 세계 6000명 이상의 바이오 업계 회원으로 구성된 유전자 및 세포 치료제 분야의 권위있는 학회다. 관련 기업과 전문가들이 최신 연구 결과를 발표하고, 300개 이상의 기업이 부스를 마련해 비즈니스 미팅과 네트워킹을 진행한다.